身元不明の79歳の男性が今年春、イーライリリー社の最も有望な治験薬への早期アクセスを独占的に認められた。その薬はレタトルチド。まだFDAの承認を受けておらず、一般には入手できない。たった一人が手に入れた。その人物の身元は確認されていない。しかし、状況から多くの記者や医療関係者は同じ結論に達した。患者はほぼ間違いなくドナルド・トランプ前大統領である。
この報道は、ライフサイエンス専門メディアのSTATニュースが6月23日に詳細に報じたものだ。STATによると、国立衛生研究所（NIH）の上級臨床医が2026年4月、FDAに対して個人患者拡大アクセス（コンパッショネート・ユース）申請を提出。イーライリリー社の3重ホルモン作用を持つ肥満治療薬で、まだ臨床試験中のレタトルチドを、名前を明かさない一人の患者に投与する承認を求めた。FDAはこれを承認。イーライリリー社が薬を提供した。どちらの当事者も患者の身元を確認しなかった。
状況証拠は十分に揃っている。
患者は4月時点で79歳。トランプ氏は6月14日に80歳の誕生日を迎えた。患者は約1年間、イーライリリー社の承認済み肥満治療薬ザップバウンド（チルゼパチド）で治療を受けていたが、体重減少は緩やかだった。トランプ氏は1月、GLP-1薬を服用したことはないが「おそらく服用すべきだ」と記者団に語っていた。患者の担当医は、年齢と併存疾患を理由に減量手術を勧めなかった。トランプ氏が過体重であることは長年知られており、先月の年次健康診断ではBMIが臨床的肥満の基準値に近かった。
STATは、この事例が「保健省高官の関心を集めた」と報じている。同メディアの情報筋は、患者が政治的に影響力を持つ証拠だと解釈した。NIHの上級臨床医が提出したコンパッショネート・ユース申請がHHSの最上層部で注目されるのは、匿名の一般市民にとって通常あり得ないことだ。
ホワイトハウスは否定した。報道官のクシュ・デサイ氏は「この申請は大統領のためのものではない」と述べた。しかし、その声明は範囲が狭く、問題を解決するような詳細を明らかに欠いていた。STATがトランプ氏に申請書に記載された症状（閉塞性睡眠時無呼吸と肺高血圧症）があるかどうかを尋ねたところ、デサイ氏は大統領の健康診断書を指摘した。その書類にはどちらの症状も記載されていない。
前例もある。2020年、トランプ氏は緊急使用許可を受ける前に、レジェネロン社のCOVID-19に対するモノクローナル抗体治療薬をコンパッショネート・ユースで米国内で最初に投与された一人となった。その後、彼はその薬を積極的に宣伝した。パターンは一貫している。治験薬が有望を示すと、トランプ氏は早期に入手する方法を見つけるのである。
薬そのものも重要だ。レタトルチドはGLP-1作動薬の次世代品で、オゼンピックやザップバウンドより強力である。イーライリリー社の治験結果では、患者は80週間で平均28〜30％の体重減少を示し、減量手術に近い効果を示した。この薬はFDAの承認を受けていない。すでに規制を受けていないオンライン販売業者を通じて流通しているが、グレーマーケットから入手した者は医療監督なしでのリスクに直面する。
コンパッショネート・ユース制度（正式には拡大アクセスと呼ばれる）は、深刻な生命を脅かす疾患を持つ患者で他に治療法がない人のために設計された。末期がん患者や危機的なエイズ患者のために作られたものだ。これを体重管理に適用することは、併存疾患を伴う複雑な症例であっても、制度本来の目的を逸脱している。肥満に苦しむ何百万人もの米国人より先に、一人の患者が承認前の医薬品を入手することは、システムが十分に答えていない問いを提起する：誰が列を飛び越える権利を持つのか？
イーライリリー社のCEOデビッド・リックス氏はトランプ政権と良好な関係を築いている。今年初めにはマー・ア・ラゴでの夕食会に出席した。医薬品価格政策や規制判断に影響力を行使できる大統領と良好な関係を維持する理由は同社にもある。コネのある患者へのコンパッショネート・ユース承認はえこひいきの証明ではないが、米国で治験薬へのアクセスが実際にどのように機能するかのパターンに合致している。
ホワイトハウスの否定、同社のコメント拒否、FDAの沈黙は問題を未解決のままにしている。患者がトランプ氏であるという証拠を提示した者はいない。そうではないという証拠を提示した者もいない。明らかなことは、何百万人もの人々が手にできない薬を一人が手に入れ、入手可能なすべての手がかりが同じ方向を指しているということだ。
雅子 訳