导语. 过去的十年为发作性睡病的药物治疗带来了悄无声息的革命。Pitolisant、solriamfetol以及正在研发中的食欲素受体激动剂已将治疗选择扩展到了传统兴奋剂和羟丁酸钠之外。但圣保罗联邦大学的Carvalho Quintana及其同事在Sleep Medicine上发表的一篇新Letter认为，如果没有可及性的同步进步，这一进展是不完整的。他们的核心主张：经济脆弱性，而非生物学复杂性，现在代表了有效发作性睡病护理的最大障碍。
论点. 发作性睡病全球约影响每2,000人中有1人，但从症状出现到确诊的平均时间仍为七到十年。这一诊断差距已经反映了系统性的不公平：社会经济地位较低的患者面临更长的延误、更少的专科转诊和更高的误诊率。作者认为，昂贵的新型疗法有可能进一步扩大这一差距。新药价格高于老仿制药，且保险覆盖范围各国差异很大。即使在药物获批的国家，事先授权要求、高额共付额以及有限的专科医生可及性，形成了一个多层级的过滤系统，将最经济脆弱的患者筛除出去。这封Letter将发作性睡病重新定义为不仅是一种神经系统疾病，而且是一种结果受到结构性经济因素影响的疾病。
重要性. 如果作者是对的，那么这个领域面临一个悖论：发作性睡病史上最好的治疗时代可能也是最不平等的时代。仍处于临床开发中的食欲素替代策略有望产生疾病修饰效果，但几乎肯定会要求溢价定价。如果没有审慎的政策干预,,包括价格监管、扩大保险授权以及对服务不足地区睡眠医学基础设施的投资,,这些进展将主要惠及已经能够获得护理的患者。发作性睡病的负担,,慢性嗜睡、猝倒、睡眠碎片化以及随之而来的社会和职业残疾,,将继续不成比例地落在最无力负担治疗的人身上。这封Letter提醒我们，在睡眠医学中，如同在其他医疗领域一样，科学突破与能够实际使用它的患者之间的距离，不是以年为单位，而是以美元和政策决策来衡量的。
婷 翻译
Source. Carvalho Quintana H, Libardi Silva LH, de Carvalho Cremaschi MR, Morgadinho Coelho F. Hidden burden and economic vulnerability of narcolepsy patients, accessibility as the major challenge for a new therapeutic era. Sleep Med. 2026 Jul 17;147:109147. doi: 10.1016/j.sleep.2026.109147. PMID: 42492132.