2025年1月にメイの両親が署名した同意書は8ページに及んだ。そこには、6歳の娘の稀な遺伝性疾患に対するアデニン塩基編集治療の実験的治療法が記載されていた。可能性のある副作用として、発熱、頭痛、吐き気、注射部位反応が列挙されていた。未知の危険について警告していた。すべての費用はスポンサーである上海の遺伝子技術企業が負担すると約束されていた。
その8ページのどこにも「死」という言葉は出てこなかった。
2025年3月31日、上海の新華病院で治療を受けてから7日後、メイは血栓性微小血管障害症により死亡した。これは彼女の血管を破壊し、腎臓を停止させた壊滅的な免疫反応である。病院の倫理委員会は後に、この死亡は治療に「明らかに関連している」と判断した。しかし、その判断、少女の身元、そして臨床試験全体が公にされることは決してなかった。規制機関も、学術誌も、政府当局も、中国国内で実験的な遺伝子編集治療を受けた子どもが死亡したことを開示しなかった。
この事件は、2026年7月23日にScienceとRetraction Watchが初めて報じ、中国の生体医学監視システムの深い亀裂を明らかにしている。このケースは2018年の賀建奎スキャンダルと比較されているが、多くの点でより憂慮すべきものである。賀建奎は規制当局に反抗して秘密裡に行動した。メイを死なせた試験は、中国法が明示的に許可するメカニズムを通じて運営されていた。それは「二重追跡」システムと呼ばれ、研究者主導の試験が国家的な規制審査を完全に回避することを可能にした。
規制の抜け穴であって、 rogue scientist ではない
中国の二重追跡システムは、臨床研究を2つのカテゴリーに分類する。業界主導の医薬品試験は、米国のFDAに相当する国家医療製品局の審査を受けなければならない。しかし、研究者主導の試験、すなわち大手病院のアカデミック研究者が設計・実施する試験は、病院自身の倫理委員会の承認のみで進行できる。国家規制当局が科学を審査することはない。独立した機関が前臨床安全性データを評価することもない。研究者の所属機関の同僚で構成される一つの病院委員会が唯一の門番である。
その門番は失敗した。
メイが受けた治療は、2つのアデノ随伴ウイルス（AAV9）によって送達され、彼女の脊髄液に直接注入された塩基編集因子であった。標的はCHD3遺伝子の変異で、世界中で約237人が罹患する非致死性の神経発達障害であるスナイダース・ブロック・カンボー症候群を引き起こす。この症状を持つほとんどの人は正常な寿命を持つ。メイは症状の軽い側にいた。彼女は幼稚園に通い、両親によれば遅れはあるものの重度の障害はなかった。
治療の実施決定は、上海交通大学傘下の松江研究所の研究者である神経科学者ジーロン・キュウの前臨床研究に基づいていた。キュウのチームは有望なマウスデータを発表し、4匹のカニクイザルで治療法をテストしていた。2025年2月17日付の最終毒性報告書では、4匹すべてのサルに中等度から重度の肝障害が認められた。1匹のサルは、メイを死に至らしめるのと同じ症状である血栓性微小血管障害症と一致する腎障害も示していた。
病院の倫理委員会は2025年1月2日にメイの試験を承認した。6週間後に完成したサルの最終毒性報告書を受け取ったり審査したりすることなく承認したのである。
子どもの命に対する3600ドルの罰金
メイの両親は、仮名のジェイソンとリンダでのみ特定されているが、自ら試験に資金を提供した。費用は彼らの貯蓄の約86万ドルに達した。インフォームド・コンセント文書の条件によれば、蘭奇欣図基因科技という企業がすべての費用を負担することになっていた。実際には、家族がすべてを支払い、その中には研究室の作業を監督し、キュウの特許の共同発明者である研究者カン・ヤンの個人銀行口座に直接入金された13万ドルも含まれていた。彼らはキュウに贈り物も贈っていた。iPhone、iPad、茅台酒のボトルである。
絶望的な両親から研究者の給与への資金移動は、それ自体が倫理的問題を提示する。ジョンズ・ホプキンス大学の生命倫理学者ジェレミー・シュガーマンが指摘したように、この力学は過度の誘因に関する懸念を引き起こす。家族が研究者に直接支払っている場合、研究対象者と顧客の境界線は崩壊する。すでに将来を抵当に入れてでも救おうとしている6歳の子を見捨てることが選択肢であるとき、同意は本当に自発的であり得るだろうか？
後始末は最小限であった。上海保健委員会は新華病院に約3600ドルの罰金を科した。試験の臨床面を監督していた医師ユー・ヨングオは口頭での指導を受けた。キュウは公的な制裁を受けなかった。2026年4月に実施された大学の調査では、ヤンへの支払いは正当な「研究サービス料」を構成すると判断され、キュウがNatureに発表した前臨床論文は「あなたが資金提供した実験とは無関係である」と結論づけた。家族はその調査について相談を受けていなかった。
死のない論文
2026年2月、メイの死から約11ヵ月後、NatureはCHD3関連症候群に対するアデニン塩基編集治療法を記述したキュウのチームによる論文を掲載した。論文はマカクザルでの新しいデータを提示し、編集因子が小脳のほぼすべてのニューロンに到達したと主張した。臨床試験には触れていなかった。メイには触れていなかった。子どもが死亡したことには触れていなかった。
Scienceがこの omission について雑誌の編集者に質問したところ、彼らはこう述べた。「この論文の編集評価に関連する情報が開示されていたならば、それは慎重に評価されていたでしょう」。言い換えれば、Natureは知らされていなかった。査読者は知らされていなかった。論文を読み、有望な前臨床結果を見た科学界は、同じ治療法がすでに人間を殺していたことを知らされていなかった。
Scienceのために論文と付随データを審査した7人の外部専門家は、霊長類画像の質、適切な対照の欠如、安全性データの整合性について懸念を表明した。一部は撤回を求めている。パデュー大学のウイルス学者デイビッド・サンダースは画像証拠を「完全に説得力がない」と述べ、資金源の開示漏れだけでも撤回の根拠になるべきだと述べた。UTサウスウェスタンの遺伝子治療研究者スティーブン・グレイは率直に述べた。「これは試験に進むべきではなかった」
次のスキャンダルを生み出すシステム
二重追跡システムは科学革新を促進するために設計された。アカデミック研究者を国家的規制審査の負担から解放することにより、中国は研究室での発見から治療法への変換を加速しようと望んだ。実際には、唯一の安全策が、初回ヒト遺伝子編集試験を評価する専門知識、独立性、または情報を欠いている可能性のある病院倫理委員会である、並行した規制宇宙を創り出した。
メイのケースは、影で活動する rogue scientist ではなかった。ジーロン・キュウは2018年に賀建奎の研究を公に非難し、それを医療倫理の違反と呼んでいた。彼はあらゆる外見上、システム内で働く主流の研究者であった。しかし、システム自体が問題だった。システムは、完成した霊長類毒性データの審査を要求することなく、施設内倫理委員会に新規遺伝子編集治療法の初回ヒト試験を承認するよう求めた。試験から金銭的利益を得る立場にある研究者がプロトコルを設計することを許可した。単一の国家規制当局がファイルを目にすることなく、治療法がサルから子どもへと移行する経路を創り出した。
同意書が死亡の可能性に言及しなかったのは、二重追跡の枠組みの下では、施設外の誰も、治療法がより低い用量でテストされたことがあるかどうか、サルでの毒性所見が許容可能かどうか、または非致死性の神経発達障害が既知の肝毒性を持つ治療法の適切な標的であるかどうかをチェックしていなかったからである。
中国は遺伝子編集研究に数十億元を投資し、自らをこの分野の世界的リーダーとして位置づけている。賀建奎スキャンダルは転換点となり、国が実験的治療法の監視を強化する契機となるはずだった。その代わり、二重追跡システムはそのまま残った。そして、6歳の少女が、一般市民と科学界が知る限り、決して行われなかった試験の中で死んだのである。
死は陰謀ではなく、構造によって隠蔽された。二重追跡システムは中国の生体医学規制におけるバグではない。それは機能である。そして改革されるまで、開示を義務付けられていない悲劇を生み出し続けるだろう。
雅子 訳
参考文献
1. Cohen J. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public. Science. 2026年7月23日. https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public